부당 경량아(Small for Gestational Age)로 태어난 사춘기 이전의 저신장 소아에서 6개월간 인성장호르몬(EutropinTM Inj.) 치료의 유효성과 안전성에 대한 단일군 대상, 제3상 임상시험 연구

Abstract

목 적:본 연구는 단일군, 다기관, 제3상 국내 임상시험으로, 부당경량아(small for gestational age)로 태어난 저신장 환아에서 인성장호르몬인 EutropinTM Inj. 치료의 유효성 및 안전성을 평가하고자 수행하였다. 방 법:2005년부터 2007년까지 부당경량아로 태어난 사춘기 이전 저신장 환아를 대상으로 하였다. EutropinTM Inj.을 0.48 mg/kg/wk 용량으로 6개월간 투여하였다. 일차 목표로 시작 시와 6개월 째 성장속도의 차이를 측정하였으며, 또한, 다양한 변수를 확인하여 이차 목표 및 안정성 평가를 살펴보았다. 결 과:EutropinTM Inj. 투여 전 성장속도 5.36±1.59 cm/yr에서 6개월째 10.66±2.03 cm/yr으로 통계적으로 유의하게 증가하였다(P ˂0.0001). 이차 유효성 평가변수인 3개월째 성장속도, 역연령에 대한 신장표준편차지수, 체중표준편차지수, 골성숙도 및 IGF-I, IGFBP-3 모두 통계적으로 유의하게 증가되었다. 임상적으로 유의한 이상반응이나, 혈액 검사치의 이상은 관찰되지 않았다. 결 론:부당경량아로 태어나 따라잡기성장이 일어나지 않은 저신장 환아들을 대상으로 성장호르몬(EutropinTM Inj.)을 6개월간 투여하여 성장개선의 유효성과 안전성을 확인할 수 있었으며 앞으로 보다 장기적인 치료기간의 연구가 필요하겠다.